目前正值新冠肺炎病毒在全球肆虐,看著身邊親人朋友患病,看著全世界感染人數不斷上升,今天已超過了400萬,死亡28萬人,你是不是已心急如焚,不是說有特效藥瑞德西韋了嗎?雖然還沒有完全通過,但趕緊拿來用啊;不是說氯喹有效果嗎,這麼緊急了,為什麼不能先開始試著用呢。
但真正的醫學專家絕不會這樣說。特朗普說氯喹可以治療新冠肺炎的時候,美國食品藥品監督管理局(FDA)趕緊就出來說了,這種藥還沒有批準用於治療,其對新冠肺炎病毒的療效還在研究。為什麼會這樣呢?醫學專家們為什麼要如此慎重呢?病毒肆虐都到這種程度了,難道就不能緊急拿來救急用嗎?下面的故事可能有助於你對這個事情的理解。
沙利度胺(Thalidomide),又名反應停,是聯邦德國(西德)藥廠格蘭泰(Grünenthal GmbH)公司研製抗菌藥物過程中發現的一種具有中樞抑制作用的藥物,具有一定的鎮靜催眠作用,還能顯著抑制孕婦的害喜嘔吐等妊娠反應。該廠如獲至寶,反應停於1957年10月開始正式投放歐洲市場,不久後進入日本,不到一年就風靡歐洲、日本、非洲、澳大利亞和拉丁美洲,被譽為“沒有任何副作用的抗妊娠反應藥物”,成為廣大“孕婦的理想選擇”。
然而禍根由此埋下,1960年醫生們發現,歐洲新生兒畸形比率異常升高,主要是海豹肢症,五官、四肢等發育不全,也有骨骼發育不全,以及其他影響耳朵、心臟或內部器官的先天性缺陷。最直觀的就是所謂的海豹肢,出生的嬰兒四肢短小,很快死亡,沒有死亡的則更為殘酷,終其一生都只能活在殘疾之中。
醫生們展開了流行病學調查,很快發現新生兒的畸形率與沙利度胺相關,毒理學研究則顯示,沙利度胺對靈長類動物有很強的致畸性。1961年底,格蘭泰撤回了聯邦德國市場上的所有反應停,其它國家也很快停止了該藥的銷售。
然而慘案已經釀成,沙利度胺在46個國家的孕婦中導致了“有史以來最大的人為醫療災難”,全世界的年輕父母們誕下了超過10000名患有嚴重畸形疾病的嬰兒,其中40%在出生或不久後死亡,還有數千流產的症例。活下來的則更為不幸,四肢、眼睛、泌尿道或心臟缺陷將無情地伴隨他們一生。
直到災難發生後的50多年,科學家們才搞清楚了沙利度胺的致畸機理,其嚴重程度和畸形位置取決於母親在使用藥物的時候已懷孕多少天。第20天服用會導致中樞腦損傷,22天會損傷耳朵和面部,24天服用寶寶會變成海豹肢,手和腿變短成為殘肢,28天服用則會損傷眼睛。在42天後服用則不會有任何影響。
而當時的美國則基本倖免其難,反應停遇到了美國FDA冗長繁瑣的市場準入調查。一位名叫弗朗西斯·凱爾西(Frances Kelsey)的官員認為,沙利度胺動物實驗獲得的藥理活性和人體實驗結果差異極大,由動物實驗獲得的毒理學數據並不可靠,頂著巨大壓力拒絕批準沙利度胺進入美國市場,後來她因此獲得了約翰·肯尼迪總統授予的傑出服務獎。不過由於臨床測試,還是有部分沙利度胺在美國使用,至少導致了17名畸形兒的出生。
後來聯邦德國對格蘭泰公司多名官員進行了大規模的刑事調查,指控他們故意殺人和傷害罪,最終格蘭泰與受害者和解並向基金會支付了1億馬克賠償,德國政府則增加了3.2億馬克,審判結束後沒有人被判有罪。此後活著的倖存者由基金會按月發放津貼,目前資金已經用完,津貼已完全由德國政府承擔,格蘭泰公司於2008年向基金會追加了5000萬歐元。
反應停災難事件讓人們認識到藥物不良反應的嚴重後果和巨大影響,以及建立完善藥品審批和不良反應檢測制度的重要性。災難發生後,各國對藥品的測試和許可都引入了更嚴格的規定,FDA更是要求藥品公司證明藥物的功效並披露測試中遇到的所有副作用。
專為患兒打造的裝備
所以一個藥物或疫苗的誕生,真的需要大量的人體實驗、臨床評估、療效實驗或持續改進,需要漫長的時間來證明其安全可靠,決不能輕易就大規模使用,哪怕是在現在新冠肺炎病毒肆虐全球這樣的緊急情況下。
當然,我們也不能因噎廢食,談副作用色變,而是要堅持科學認識科學使用。後來科學家們的研究就發現,沙利度胺對人體免疫系統有調節作用,可以治療紅斑狼瘡,FDA已批準其在美國市場銷售和使用;近年的研究則發現,沙利度胺可用於癌症的治療,目前已處於臨床研究階段。但我們切記要注意的是,藥物治療是需要對症的,絕不能隨便亂吃,否則就有可能引發嚴重後果。