2021年國際十大科技新聞-CRISPR基因編輯對人類療效首次證明

能被稱為里程碑的科學事件不多，但今年首個人體內CRISPR基因編輯臨床試驗結果公布，且療法安全有效，這就被認為是一個里程碑式的事件。

治療轉甲狀腺素蛋白（TTR）澱粉樣變性多發性神經病的CRISPR基因編輯療法NTLA-2001，在Ⅰ期臨床試驗中取得積極結果：單劑NTLA-2001導致血清中的TTR水平平均下降87%，最大可達96%。這是首批支持體內CRISPR療法安全性和效果的臨床數據，被認為有望開啟醫學新時代。

開展這項研究的公司之一Intellia Therapeutics，就是因CRISPR而獲諾獎的詹妮弗·杜德娜創辦的。NTLA-2001通過非病毒脂質納米顆粒遞送，可以特異性敲除TTR基因，從而降低TTR蛋白的表達，試驗結果令人振奮。

也是在今年，CRISPR技術另一突破是改善了遺傳性失明，美國Cedars-Sinai醫學中心的一項研究首次證明，一種新技術可通過去除遺傳缺陷治療遺傳性疾病，阻止患有一種遺傳性失明的大鼠的視網膜變性。研究小組專注於遺傳性視網膜色素變性，這種退行性眼病可能導致失明，目前還沒有可治癒的方法，但研究人員使用CRISPR/Cas9基因編輯技術，刪除了一個可導致失明的遺傳突變。雖然這項研究採用的是大鼠，但它依然對人類有潛在影響。

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